Dompé farmaceutici: anche la Food and Drug Administration approva Cenegermin (gocce oculari) per il trattamento della cheratite neurotrofica, frutto della ricerca Dompé
Il prodotto, già approvato da EMA nel luglio 2017, ha ricevuto da parte dell’FDA l’approvazione della BLA dopo l’ottenimento dello status di Fast Track, Breakthrough Therapy Designation and Priority Review.
Il trattamento è prodotto da Dompé nel sito biotecnologico de L’Aquila.
Milano, 22 agosto 2018 – L’FDA – Food and Drug Administration - ha autorizzato l’utilizzo di cenegermin, il principio attivo sviluppato da Dompé per la cura della cheratite neurotrofica, una malattia rara e invalidante dell’occhio, che affligge circa meno di 5 pazienti su diecimila e può portare nei casi più gravi alla perdita della funzionalità visiva1.
“Abbiamo sviluppato cenegermin grazie alla collaborazione costante con una comunità scientifica di eccellenza che ha contribuito allo sviluppo del farmaco nelle varie fasi, in centri di ricerca a livello internazionale – ha affermato Sergio Dompé, Presidente e Amministratore Delegato di Dompé farmaceutici. È il nostro primo farmaco biotech ottenuto grazie al lavoro di una Squadra che con competenza e passione ha creduto sin dall’inizio in questo progetto. Un viaggio lungo, complesso ma entusiasmante, che non finisce ma inizia con questo importante step regolatorio. Siamo orgogliosi di poter offrire anche ai Pazienti statunitensi una soluzione terapeutica a una patologia finora orfana di cura.”
L’autorizzazione del trattamento da parte dell’FDA rappresenta un importante traguardo di tutto il comparto della ricerca italiana, rappresentando diversi primati a livello internazionale. Si tratta infatti del primo trattamento topico biotecnologico in ambito oculistico e del primo trattamento autorizzato a basse di NGF (Nerve Growth Factor). Alla base di cenegermin ci sono decenni di ricerca “Made in Italy”, a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (NGF) insieme a Stanley Cohen, per giungere poi alla collaborazione tra Dompé e centri di eccellenza in oftalmologia rinomati a livello internazionale.
Cenegermin è una proteina del tutto simile a quella naturalmente prodotta dal corpo umano, coinvolta nello sviluppo, nel mantenimento e nella sopravvivenza delle cellule nervose .
Cenegermin è stato messo a punto presso il Polo di Ricerca e Produzione Dompé dell’Aquila grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, cioè con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene (DNA) che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano.
1Phase 2 Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled Trial of Recombinant Human Nerve Growth Factor for Neurotrophic Keratitis. Bonini S1, Lambiase A2, Rama P3, Sinigaglia F4, Allegretti M4, Chao W4, Mantelli F4; REPARO Study Group.
2 R. Levi Montalcini, The nerve growth factor 35 years later, Science 1987
